"Fastenbrechen." Über 1.100 Patienten sind bereits im SMA-Behandlungsprogramm. Immer mehr Erwachsene

• Das Medikamentenprogramm für SMA-Patienten wurde 2019 eingeführt. Seitdem hat es aufgrund späterer Erstattungsentscheidungen erhebliche Änderungen erfahren.
• Im September 2025 wurden im Rahmen des Medikamentenprogramms 1.141 Patienten behandelt. 684 erhielten Nusinersen, 385 Risdiplam und 72 eine Gentherapie.
• Derzeit richtet sich das Programm hauptsächlich, aber nicht ausschließlich, an Neugeborene.
• - Neue Diagnosen, vor allem spinale Muskelatrophie Typ 3, betreffen vor allem Teenager und junge Erwachsene, bei denen gerade die ersten Symptome der Krankheit auftreten – sagte Prof. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak am Dienstag (23. September) während der Sitzung der Parlamentarischen Gruppe für seltene Krankheiten.

Das B.102-Programm zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) startete 2019. Zunächst umfasste es nur Nusinersen. Vier Jahre später wurde das Programm um Gentherapie und Risdiplam erweitert. Im Jahr 2024 kam es zu einer weiteren Änderung der Zugänglichkeit: Die Indikationen für die Gentherapie wurden auf Schwangere ausgeweitet.

Wie viele Patienten haben bisher von der Behandlung profitiert? Am 23. September wurden im Sejm Daten über die Zahl der Patienten vorgelegt, die in den Folgejahren an dem Programm teilnahmen:

• 2019 - 574
• 2020 - 253
• 2021 - 147
• 2022 - 257
• 2023 - 264
• 2024 - 157
• bis August 2025 - 75

„Von Anfang an war das Tempo der Anmeldungen für das Programm wirklich schwindelerregend. Kein anderes Land hat, gemessen an seiner Bevölkerungszahl, solche Ergebnisse erzielt“, sagte Professorin Katarzyna Kotulska-Jóźwiak während einer Sitzung der Parlamentarischen Gruppe für seltene Krankheiten.

Im September 2025 wurden im Rahmen des Medikamentenprogramms 1.141 Patienten behandelt. 684 erhielten Nusinersen, 385 Risdiplam und 72 eine Gentherapie. Davon waren 591 Kinder und 560 Erwachsene . Insgesamt werden über 500 Patienten seit sechs Jahren und 800 seit fünf Jahren behandelt. Einige Patienten erhalten zudem seit acht Jahren eine krankheitsmodifizierende Therapie.

„Der Anteil pädiatrischer und erwachsener Patienten verändert sich. Derzeit überwiegen noch Kinder. Wir erwarten, dass die Zahl der erwachsenen Patienten allmählich steigen wird. Dies liegt an der wachsenden Zahl der Patienten, die am Medikamentenprogramm teilnehmen. Es gibt auch immer mehr Kinder, die gerade das Erwachsenenalter erreichen, während die Geburtenrate sinkt“, fügte Professor Kotulska-Jóźwiak hinzu.

Immer mehr erwachsene Patienten

Wie Professor Kotulska-Jóźwiak sagte, handelt es sich bei den derzeit in das Programm aufgenommenen Patienten hauptsächlich um Neugeborene.

„Die Diagnose erfolgt durch Screening. Neudiagnosen, vor allem Spinale Muskelatrophie Typ 3, betreffen vor allem Jugendliche und junge Erwachsene, bei denen die ersten Symptome der Krankheit auftreten. Im Rahmen des Programms sind selbstverständlich Therapieanpassungen möglich, darunter auch ein Wechsel von Nusinersen zu Risdiplam und umgekehrt“, sagte sie.

Der Experte betonte, dass der Erfolg des Medikamentenprogramms nicht nur auf klinische Ergebnisse beschränkt sei, obwohl die individuellen Behandlungsergebnisse gut bis ausgezeichnet seien und nur wenige Patienten nicht auf die Therapie ansprächen. Das Screening-Programm ermögliche die effiziente Einbeziehung von Kindern in die Behandlung, im Wesentlichen unmittelbar nach der Geburt. Die Einführung des Medikamentenprogramms gab den Anstoß für die Schaffung einer multidisziplinären Versorgung von SMA-Patienten in vielen Zentren in ganz Polen. Dank seiner Umsetzung erhält der polnische Kostenträger zudem zuverlässige Daten.

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